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rFIXFc能否降低血友病B（≤12岁）的出血率？

2017-02-27 23:34:06

　　血友病B（hemophiliaB，HB）是1种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病A类似，其病发机制为缺少因子Ⅸ。凝血因子预防性替换医治可以改良血友病B患者的结局，但这需要频繁的静脉注射。

　　重组IX因子Fc融会蛋白（rFIXFc）具有较长的半衰期，可以下降静脉注射的频率。先前研究已证实，年龄超过12岁的重度血友病B患者经1⑵周1次的rFIXFc预防性医治后，年出血率下降。

　　最近，发表于TheLancet.Haematology上的1项多中心、开放性3期研究（KidsB-LONG实验）旨在评估rFIXFc医治先前经治且年龄不超过12岁的重度血友病B儿科患者的安全性和有效性。

　　研究细节

　　该研究纳入30例既往接受过医治、年龄不超过12岁的血友病B儿童（内源性IX因子水平≤2IU/dl）。所有患者最开始接受了rFIXFc（50~60IU/kg）每周1次的预防医治，按需调剂剂量（每次输注量≤100IU/kg）或给药频率（达每周两次）。主要结果评估是抑制物生成（中和抗体）；次要结果是药代动力学、年出血率（ABR）、自发性关节ABR、所需输血的次数和输血量、出血距离最近1次rFIXFc医治的时间、医治反应评估和年rFIXFc消耗量。所有患者均接受了药代动力学评估。

　　无1例患者检测到rFIXFc抑制物；在纳入的30例患者中，最多见的不良反应为鼻咽炎（n=7；23%）、跌倒（n=6；20%）；4例（13%）产生严重不良事件。总的来讲与，rFIXFc与重组IX因子相比具有更长的半衰期68.6h、更小的清除率和类似的恢复期。整体而言，中位ABR为2，自发性关节出血为0，10/30例患者未产生出血事件，19例未产生关节出血。rFIXFc预防剂量的中位平均值为每周58?6IU/kg。全部研究中，29例患者均保持着每周输注1次。

　　研究结论

　　对儿科重度血友病B患者而言，每周注射rFIXFc可下降出血率，耐受性良好。