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PBC：奥贝胆酸治疗的长期临床影响和成本效益

2017-01-22 21:04:11

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）是1种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病，主要是因胆管（负责将胆汁运出肝脏）遭到本身免疫性破坏，致使胆汁淤积。在美国，原发性胆汁性胆管炎是肝移植的适应证之1，并占所有肝移植病例的5%。

　　奥贝胆酸（obeticholicacid，OCA）是1种新型胆汁酸类似物，POISE研究（双盲、Ⅲ期研究）证实奥贝胆酸可改良肝脏功能生物标志物水平。2016年5月底美国食品和药物管理局（FDA）加速批准奥贝胆酸联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药医治应对不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者，或单药用于没法耐受UDCA的PBC成人患者。

　　来自麻省总医院技术评估研究所的研究人员旨在评估奥贝胆酸联合UDCA作为2线医治方案，用于UDCA医治应对不佳的PBC成人患者的长时间临床影响与本钱效益。研究结果发表于Hepatology杂志。

　　研究结果

　　相较于UDCA单药医治，奥贝胆酸联合UDCA可下降患者15年积累失代偿肝硬化产生率（12.2%降至4.5%）、肝细胞癌产生率（9.1%降至4.0%）、肝移植率（4.5%降至1.2%）和肝脏相干死亡率（16.2%降至5.7%）；可增加15年无移植生存率（61.1%升至72.9%）；

　　但是，使用奥贝胆酸医治PBC的毕生本钱从63，000美元增长至902，000美元。

　　UDCA单药医治与奥贝胆酸联合UDCA医治的折扣质量调剂生命年（thediscountedquality-adjustedlifeyears）分别为10.74和11.78，对应的本钱分别为142，300美元和633，900美元，致使了473，400美元/质量调剂生命年的增量本钱效益比。

　　总的来看，研究结果表明OCA可显著改良PBC患者的长时间临床转归，颇具医治前景。但是斟酌到其高昂本钱（每一年69，350美元），其本钱效益其实不高；若要提高OCA医治的性价比，有必要将价格调剂至低于18，450美元/年。